CRISPR基因編輯技術(shù)獲準(zhǔn)首次在人體上試驗(yàn)

聯(lián)邦道德和生物安全小組已批準(zhǔn)CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的首次人體試驗(yàn)。賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員的目的是修改患者免疫系統(tǒng)中的“T細(xì)胞”，幫助他們更好地抵御幾種癌癥。這項(xiàng)工作將由帕克癌癥免疫治療研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）資助，該研究所由億萬(wàn)富翁肖恩·帕克（Sean Parker）在今年早些時(shí)候成立。雖然千辛萬(wàn)苦才獲得聯(lián)邦道德小組的首肯，研究人員還需要獲得美國(guó)FDA的批準(zhǔn)，和經(jīng)過(guò)醫(yī)院的研究，他們才可以開(kāi)始人體試驗(yàn)。

CRISPR-Cas9基因組編輯從未在人類(lèi)身上試驗(yàn)過(guò)，所以早期的研究將集中在技術(shù)的安全性和有效性。科學(xué)家將把15名患者的T細(xì)胞取出，其中T細(xì)胞帶有三種類(lèi)型的癌癥：多黑色素瘤，黑色素瘤和肉瘤。T細(xì)胞將由CRISPR修改，使它們能正常對(duì)抗惡性細(xì)胞，然后把T細(xì)胞重新插入回患者。該試驗(yàn)將在在得克薩斯州、舊金山的南加州大學(xué)和賓夕法尼亞大學(xué)的MD Anderson癌癥中心。

該技術(shù)代表了醫(yī)學(xué)的未來(lái)，如果患者缺少某種基因，使其對(duì)癌癥或其他疾病更敏感，只要把缺少的基因編輯上去就行。科學(xué)家還認(rèn)為，它可以用來(lái)永久地消除唐氏綜合征或鐮狀細(xì)胞貧血等疾病。如果胚胎細(xì)胞被“修復(fù)”了，那遺傳性疾病將永遠(yuǎn)不會(huì)傳給后代。

然而，人們對(duì)該技術(shù)是有爭(zhēng)議的，而且科學(xué)家們擔(dān)心它可能會(huì)導(dǎo)致意想不到的副作用。中國(guó)科學(xué)家利用CRISPR修復(fù)人類(lèi)胚胎中致命的血液疾病基因。該技術(shù)在一半的胚胎成功了，但在另一半?yún)s失敗了。這樣一來(lái)，團(tuán)隊(duì)取消了該研究，稱(chēng)其“太不成熟”。

盡管如此，聯(lián)邦小組批準(zhǔn)了賓夕法尼亞州立大學(xué)的試驗(yàn)，這件事還是值得興奮的。這一決定意味著，CRISPR-Cas9技術(shù)將比預(yù)期更早使用在人類(lèi)身上，一家名為Editas醫(yī)藥的公司曾預(yù)測(cè)，第一次試驗(yàn)將在2017年，用以治療失明。

via Engadget

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