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| 本文作者： 奕欣 | 2016-07-22 16:17 |
下個月，CRISPR–Cas9基因編輯技術將進入一個新的階段：全球首個人類CRISPR基因編輯臨床試驗即將開始。早在7月6日，這項臨床實驗已經獲得了醫院倫理審查委員會的批準。
而進行這項實驗的，是一名土生土長的中國科學家——來自四川大學華西醫院的腫瘤學家盧鈾。
賓夕法尼亞大學的免疫療法研究人員Carl June表示，“這是令人興奮的一步。”包括June在內，不少科學家同樣在進行著CRISPR–Cas9技術的研究。June正在進行著基因編輯技術以幫助患者抵御HIV的實驗，不過目前正在等待FDA的許可，預計年底可以開始。
盧鈾在Nature的采訪中表示，審核花費了半年時間，而人力和物力同樣也是耗費不少。根據他的說法，團隊也會盡快推進這項技術。而從盧鈾的履歷來看，他對癌癥患者的臨床實驗同樣富有經驗。
根據資料顯示，盧鈾1986年畢業于瀘州醫學院醫學系，獲得醫學學士；2000年在華西醫科大學完成碩士學位；2001年10月至2005年10月在美國賓夕法尼亞大學醫學院JM. Wilson博士實驗室從事基因治療博士后工作。擅長肺癌、食管癌等胸部腫瘤的精確立體放療，放化綜合治療以及生物靶向治療。
而盧鈾同樣是一個著作等身的學者，他先后承擔院、廳級和國家863計劃項目子課題科研，參與多項國家973、自然科學基金課題，目前是國家“十一·五”863計劃人類重大疾病基因治療項目牽頭人。負責臨床新藥試驗項目3項。實用新型專利發明一項(專利權人)。共發表國內外文章50多篇，其中SCI收錄論文15篇。
目前中國科學家對CRISPR技術關注密切，從事相關研究的科學家在近年也有了不少成果，比如：
2015年，中山大學黃軍就教授同中山大學附屬第一醫院的周燦權教授在《蛋白質與細胞》雜志上發布了研究成果，利用CRISPR/Cas9系統對人類胚胎基因組改造，引發了一系列的倫理學爭論。
而在今年4月，廣州醫科大學的研究人員利用基因編輯技術對人類胚胎進行修飾，以防止HIV，這一研究成果發表在《輔助生殖與遺傳學雜志》上，同樣因為疾病的敏感性及人類倫理引發討論。
盧鈾從肺癌細胞開始，相對是一種比較溫和的方式。作為第一個進行基因編輯人類臨床實驗的中國科學家，盧鈾希望可以通過這個實驗，讓基因編輯真正為人所用。而如果實驗取得了成功，相信也是對基因編輯這一領域的一個肯定。
中國科學家如此關注CRISPR，現在又著手開始全球第一個人類臨床實驗，這是要上天的節奏？
而如果你還對CRISPR技術不甚了解，歡迎先來復習一下生物課：高能生物課 | CRISPR技術是什么，能編輯人類DNA和RNA？
如果你有些八卦，歡迎來看看關于這項技術的專利爭奪戰：基因編輯大戰，只剩互相傷害一條路了嗎？
簡單說來，CRISPR技術可以理解為基因編輯，也就是將基因組中的錯誤位點基因進行“修改”，使人體細胞恢復正常機能。
盧鈾團隊將在華西醫院展開實驗。根據計劃，團隊將招募一批患惡性非小細胞肺癌的患者，他們在化療過程中已經證實無效，相當于“死馬當活馬醫”。盧鈾表示，“目前可以找到的治療方式非常有限，而基因編輯技術可以為病人帶來一線希望。”
根據Nature的介紹，團隊將從患者體內提取T細胞（一種免疫細胞），隨后進行CRISPR–Cas9基因編輯技術將特殊基因敲除。而基因上攜帶的PD-1蛋白質能夠對細胞發起的免疫反應進行檢查，并防止健康細胞受到侵害。
在這之后，研究者對基因編輯后的細胞進行擴增，并將這些細胞重新注入到患者體內，而這些細胞就可以進行體內循環，并治愈癌癥。華西醫院腫瘤學家，同為盧鈾團隊的成員鄧磊表示，這項臨床試驗將會由成都美杰賽爾生物科技進行檢驗鑒定，以確保基因已經成功被“編輯”了。
而合作方成都美杰賽爾生物科技有限公司，網站介紹顯示，這是一家以國際前沿細胞治療技術研發和服務為主營業務的高新技術企業。公司技術服務項目腫瘤細胞免疫生物治療，被《科學》雜志評為2013年十大科技進展之首；中長期核心開發項目靶向腫瘤干細胞治療，是當前國際生物醫藥界的重大戰略投資前沿。
根據Memorial Sloan Kettering癌癥中心的外科醫生Timothy Chan的理解，原有的基因編輯技術主要存在的問題是細胞的過度反應。因為技術會對T細胞進行靶向作用，所以可能會導致過度的自體免疫反應，使細胞開始攻擊其它正常組織；去年FDA已經批準基于兩種抗體的療法以阻斷PD-1，但療法的效果比較難評估。
而盧鈾計劃進行的方式更容易對抗體產生作用，而且此次實驗的目標為肺癌腫瘤組織，會對特定的T細胞進行提取，相對而言，更不容易導致自體免疫反應。
根據鄧磊的說法，團隊將在I期臨床試驗中嘗試上述方法，并以三種劑量進行效果測試。與此同時，還需要密切關注各項身體指標。如果一切順利，試驗就在下月開始，就讓我們靜候佳音吧。
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